أعلن علماء من جامعة تكساس في أوستن عن تطوير نظام ثوري لتحرير الجينات يعتمد على تقنية الريترون (Retron)، يمكنه تصحيح عدة طفرات جينية ممرضة في الوقت نفسه، ما قد يمهد الطريق لعصر جديد من العلاجات الجينية الشاملة التي تخدم جميع المرضى بغض النظر عن نوع الطفرات المسببة للمرض.
البحث المنشور في مجلة Nature Biotechnology اليوم السبت، يُعد قفزة نوعية في علم الجينات، إذ يعتمد على مكونات بكتيرية كانت تُستخدم في الأصل لحماية الخلايا من الفيروسات، لكنها اليوم أصبحت أداة دقيقة لإصلاح مناطق واسعة من الحمض النووي التالف في خلايا الإنسان والحيوان.
ويقول الباحث جيسي بافنغتون، المشارك في إعداد الدراسة، إن التقنيات التقليدية مثل CRISPR تقتصر غالبًا على إصلاح طفرة أو اثنتين فقط، مما يجعلها غير كافية لعلاج أمراض معقدة مثل التليّف الكيسي (Cystic Fibrosis) والهيموفيليا وتاي ساكس، التي تنتج عن طفرات متعددة ومتشابكة. أما النظام الجديد فيتيح “استبدال مقاطع طويلة من الحمض النووي المعيب بنسخ سليمة دفعة واحدة”، ما يجعل العلاج أكثر شمولًا وفاعلية.
وأوضح البروفيسور إيليا فينكلستين، المشرف على البحث، أن التقنية تهدف إلى "ديمقراطية العلاج الجيني" بحيث يمكن تطوير علاج واحد شامل لعدد كبير من المرضى دون الحاجة إلى تعديل كل حالة على حدة، وهو ما يقلل التكلفة ويبسّط الإجراءات التنظيمية المطلوبة للموافقة عليه.
وتشير النتائج إلى أن النظام الجديد حقق كفاءة تصحيح وصلت إلى 30% من الخلايا المستهدفة، مقارنة بنسبة 1.5% فقط في التجارب السابقة، ما يُعد إنجازًا غير مسبوق. كما أن استخدام جسيمات نانوية دهنية (Lipid Nanoparticles) لتوصيل المادة الجينية داخل الخلايا جعل التقنية أكثر أمانًا واستقرارًا من الأنظمة القديمة.
ويعمل الفريق حاليًا على تطبيق هذه التقنية لعلاج مرض التليّف الكيسي بدعم من مؤسسة Emily’s Entourage ومؤسسة Cystic Fibrosis Foundation، عبر استبدال المقاطع التالفة من جين CFTR المسؤولة عن المرض بنسخ سليمة. ويأمل الباحثون أن تؤدي هذه التجارب إلى علاج شامل يغطي جميع المرضى الذين لم يستفيدوا من العلاجات السابقة.
ويعد هذا الاكتشاف خطوة كبيرة نحو عصر العلاجات الجينية الشاملة التي لا تميز بين الطفرات الفردية، بل تعالج الجين بأكمله في محاولة واحدة، مما قد يُحدث تحولًا جذريًا في الطب الجيني خلال السنوات المقبلة.
